La Hormona de Crecimiento en el Síndrome de Prader-Willi

• AUTOR:Lin H, Lin S, Kuo P y colaboradores
• TITULO ORIGINAL:Effects of Growth Hormone Treatment on Height, Weight, and Obesity in Taiwanese Patients with Prader-Willi Syndrome
• CITA:Journal of the Chinese Medical Association 71(6):305-309, Jun 2008
• MICRO: La administración de hormona de crecimiento en niños con síndrome de Prader-Willi en Taiwán, produjo mejorías significativas en la estatura y en los índices de grasa corporal.

Introducción

El síndrome de Prader-Willi (SPW) es un defecto genético complejo cuyos síntomas típicos son hipotonía muscular neonatal, retraso del crecimiento, retraso mental, facies característica, hipogonadismo, obesidad y trastornos de la conducta. La alteración genética se debe a la pérdida de un gen paterno en el cromosoma 15 ya sea por deleción, disomía uniparental materna o por mutaciones o translocaciones de la impronta genética. En algunos estudios realizados en países occidentales, se halló que el tratamiento con hormona de crecimiento (HC) mejoraba la tasa de crecimiento y la constitución corporal de estos pacientes. En esta investigación los autores evaluaron los efectos de la HC en la estatura, el peso, la tasa de crecimiento, el índice de masa corporal (IMC) y el índice ponderal de Rohrer, en niños taiwaneses con SPW.

Métodos

En este ensayo se incluyeron 46 pacientes con diagnóstico de SPW de ocho centros médicos de Taiwán, 27 varones y 19 niñas de entre 16 meses y 13.7 años de edad, que habían recibido o estaban siendo tratados con HC (0.1 UI/kg/día), desde agosto de 2002 a junio de 2007. La terapia con HC duró entre 1 año y 4 años y 10 meses. A cada participante se le realizó un estudio genético completo. Se comparó el peso, la estatura, el IMC y el índice ponderal de Rohrer (peso en kg dividido en la estatura, expresado en m³ X 10), antes del tratamiento con HC y después de éste, de acuerdo con las tablas de crecimiento estándar para niños de Taiwán.

En el análisis estadístico, un valor de p < 0.05 se consideró como significativo.

Resultados

La edad promedio de los participantes al comenzar el tratamiento fue de 4.3 años. En cuanto al defecto genético, en el 76% de los enfermos se halló la deleción, el 20% presentaba disomía uniparental materna mientras que el 4% tenía alteraciones de la impronta genética. Se seleccionaron 30 niños comprendidos entre los 3 años y la prepubertad, para describir la curva de velocidad de aumento de la estatura antes y durante la terapia con HC. Se encontró que luego del primer año de tratamiento la velocidad de crecimiento pasó de 4 cm/año a 10.36 cm/año (p < 0.001); al término del segundo año dicha velocidad fue de 7.47 cm/año (p < 0.001) y al finalizar el estudio fue de 6.38 cm/año (p < 0.05).

En la evolución del peso no se observaron mayores cambios, mientras que el IMC disminuyó de 1.93 a 1.13 (p < 0.05) después de un año de terapia, y el índice de Rohrer descendió en forma significativa de 224.2 a 186.6 luego del primer año, bajó a 178.9 en el segundo y llegó a 169.3 al concluir el tercer año de terapia con HC (p < 0.001 en todos los casos).

Ningún niño presentó escoliosis o diabetes mellitus mientras recibía HC. Una niña de 6 años murió luego de 23 meses de tratamiento por una neumonía con insuficiencia respiratoria.

Discusión

La respuesta de los niños con SPW a la terapia con HC fue mayor durante los primeros 12 meses de tratamiento, lo que se verificó en el aumento de la velocidad de crecimiento, en la disminución de la grasa corporal y en el aumento de la masa magra. Durante el segundo año los índices de crecimiento disminuyeron, situación que coincide con hallazgos de estudios previos llevados a cabo en pacientes con SPW, con síndrome de Turner, con retardo del crecimiento intrauterino, con insuficiencia renal crónica o con baja estatura idiopática, tratados con HC.

Según los autores, en este trabajo se observó que la estatura tuvo un aumento importante durante los tres años de tratamiento lo que indica la eficacia de la HC.

En estudios previos se estableció que el índice ponderal de Rohrer es un parámetro mejor que el IMC para predecir obesidad en adolescentes, por lo tanto, disminuciones del índice de Rohrer como las observadas en este documento se relacionan con una mejoría en el grado de obesidad.

Los efectos adversos más comunes por la administración de HC, diabetes mellitus y escoliosis, no se presentaron en esta investigación.

La HC no está indicada para el tratamiento de SPW en muchos países, lo que implica una falta de datos acerca de la estatura final alcanzada y la ausencia de resultados a largo plazo. Los investigadores sostienen que si bien este ensayo fue retrospectivo y sin población control, es el primer trabajo llevado a cabo sobre la acción de la HC en pacientes de Taiwán con SPW. Son necesarios más datos acerca de la eficacia y la seguridad a largo plazo para determinar si la HC mejora la calidad de vida de los niños con este síndrome.

Especialidad: Bibliografía - Pediatría