Describen las Investigaciones sobre las Consideraciones Farmacoeconómicas en el Tratamiento de la Sobrecarga de Hierro

• AUTOR : Zhang B, Donga P, Pashos C y colaboradores
• TITULO ORIGINAL : Pharmacoeconomic Considerations in Treating Iron Overload in Patients with Beta-Thalassaemia, Sickle Cell Disease and Myelodysplastic Syndromes in the US: A Literature Review
• CITA : Pharmacoeconomics 29(6):461-474, 2011
• MICRO :Según los autores, son necesarios más estudios que investiguen el tratamiento de la sobrecarga de hierro en pacientes con beta-talasemia, anemia falciforme y síndromes mielodisplásicos.

Introducción

La etiología de la anemia dependiente de transfusiones puede ser hereditaria (como la anemia de células falciformes [ACF] y la talasemia) o adquirida (por ejemplo, los síndromes mielodisplásicos [SMD]). De acuerdo con un informe de la Organización Mundial de la Salud, aproximadamente entre 0.2 y 0.99 de cada 1 000 neonatos se ven afectados por hemoglobinopatías graves, que requieren tratamiento crónico con transfusiones de sangre. Las transfusiones frecuentes de sangre entre los pacientes con beta-talasemia, ACF o SMD pueden conducir a una complicación grave conocida como sobrecarga de hierro transfusional (hemosiderosis).

El hierro que ingresa mediante transfusiones de sangre se acumula en el cuerpo debido a la ausencia de mecanismos naturales para eliminarlo. El exceso de hierro es absorbido inicialmente por el hígado, hasta que su capacidad se satura. Una vez que esto sucede, se producen depósitos de hierro en otros órganos clave por medio de un mecanismo no controlado, que por lo general resulta en disfunción y daño sistémico. La causa principal de muerte en pacientes con sobrecarga de hierro es la insuficiencia cardíaca congestiva. Por lo tanto, el mantenimiento de la capacidad del hígado para absorber el exceso de hierro depositado en el corazón y eliminarlo es un elemento clave para superar la sobrecarga de hierro transfusional. La sobrecarga de hierro puede tratarse con agentes quelantes, que son moléculas capaces de formar un vínculo complejo con el hierro y, por ende, fomentar su excreción. Actualmente, existen dos terapias de quelación del hierro (TQH) aprobadas para su uso clínico en los EE.UU.: TQH con deferasirox por vía oral, una vez al día, y deferoxamina, un fármaco administrado mediante infusiones parenterales frecuentes , a razón de 5 a 7 días por semana. La sobrecarga de hierro constituye un problema importante para los pacientes y los sistemas de salud debido a su asociación con ciertas complicaciones potencialmente mortales en pacientes que ya tienen afecciones potencialmente mortales.

El objetivo de este estudio fue revisar los aspectos farmacoeconómicos del tratamiento de la sobrecarga de hierro en individuos con beta-talasemia, ACF y SMD en los EE.UU.

Revisión de la bibliografía

Los autores identificaron y revisaron todos los estudios publicados en Medline, indexados, en idioma inglés y sobre seres humanos, entre 1999 y 2009. Esta estrategia proporcionó 76 publicaciones, que fueron examinadas cuidadosamente. Además, para identificar otros datos útiles se realizaron búsquedas en la denominada «bibliografía gris». Esta búsqueda específica produjo 22 fuentes potenciales. Es decir que, en total, se identificaron 98 publicaciones potencialmente relevantes para este análisis. Luego de su selección y evaluación fueron excluidas 78 fuentes. Los 20 estudios restantes fueron objeto de análisis y síntesis para esta revisión. Los autores ajustaron los costos informados en estos estudios al valor del dólar estadounidense de 2009.

Resultados y discusión

Existen pocos datos sobre la carga económica de la sobrecarga de hierro en pacientes con beta-talasemia, ACF y SMD. Los autores notaron que la gran variedad de fuentes de datos y métodos utilizados arrojó una amplia gama de evaluaciones de los costos médicos directos. Los costos médicos directos totales para los sujetos con beta-talasemia o ACF variaron entre 39 042 y 74 104 dólares por paciente por año, en tanto que señalan que no hay datos directos de los gastos médicos disponibles para los pacientes con SMD.

Los costos anuales de la deferoxamina (incluidas su adquisición y administración) en las tres áreas de enfermedad variaron entre 15 378 y 25 528 dólares por paciente. El intervalo más amplio de costos del tratamiento con deferoxamina se observó en estudios en individuos con SMD: de 15 378 a 22 520 dólares. Una de las razones de las variaciones observadas en las estimaciones de costos podría ser la inexactitud potencial de la información y la estimación de la dosis. Como resultado, los análisis económicos con estas estimaciones de costos deben variar en el análisis de sensibilidad para evaluar el impacto en los cocientes de incremento de la rentabilidad (CIR).

El costo de administración de deferoxamina también se destacó como uno de los factores importantes de costo en los análisis económicos, cuando el deferasirox se comparó con la deferoxamina. El primero resultó rentable en comparación con la segunda en el tratamiento de la beta-talasemia (horizonte de tiempo: toda la vida) y los SMD (horizonte de tiempo: 1 a 10 años) desde la perspectiva de salud de los EE.UU. Del mismo modo, también se observó que el deferasirox permitió ahorrar costos en comparación con la deferoxamina en el tratamiento de los pacientes con ACF, de acuerdo con la perspectiva de salud de los EE.UU. en un horizonte de tiempo de un año. En todos los estudios disponibles, el costo asociado con la administración de deferoxamina tuvo un impacto significativo en el CIR del deferasirox en comparación con el de la deferoxamina.

A pesar de la importancia de las estimaciones de utilidad en la obtención de la eficacia de la terapia, así como su impacto en el CIR general, no se encontraron estudios que evaluaran la utilidad de los estados de salud asociados con el uso de las TQH en las poblaciones de los EE.UU. Sin embargo, este aspecto ha sido evaluado por algunos estudios de utilidad realizados en el Reino Unido y Australia. No obstante, las estimaciones de utilidad varían sobre la base de los métodos utilizados y las poblaciones que participaron en las estimaciones.

Todos los análisis de rentabilidad han restringido la evaluación de los beneficios en salud de la determinación de la calidad de vida en relación con la salud, sin tener en cuenta otros beneficios a largo plazo de las TQH, como la prevención del daño de órganos blanco. Esto es especialmente importante en pacientes con beta-talasemia, en quienes la enfermedad cardíaca es la causa principal de muerte. Aunque algunos estudios clínicos han informado diversos beneficios de las TQH relacionados con la reducción del hierro en el corazón y la disminución de la concentración de hierro en el hígado, aún no queda claro cuál es el impacto de estos resultados indirectos sobre la morbilidad y la mortalidad a largo plazo. Hasta que estos datos estén disponibles, sería difícil apreciar e incorporar un modelo de impacto económico bien definido en los análisis de rentabilidad.

Los estudios de rentabilidad publicados analizaron los costos y beneficios de las TQH desde la perspectiva de una aseguradora de salud y, en consecuencia, sólo incluyeron las estimaciones de costos directos. Si se realizaran trabajos desde un punto de vista social se incluirían otros costos, como los gastos directos no médicos, el tiempo del paciente y la pérdida de ingresos de los pacientes y los cuidadores familiares. Dada la gravedad de la enfermedad y su naturaleza crónica, estos costos tienden a ser considerables.

Los autores de esta revisión no encontraron estudios que evaluaran los costos indirectos asociados con la sobrecarga de hierro en pacientes con beta-talasemia, ACF y SMD en los EE.UU. Sin embargo, otros trabajos que documentan los costos indirectos asociados con la infusión de deferoxamina sugieren que la sobrecarga de hierro puede tener un impacto sustancial sobre el ausentismo laboral y la productividad del trabajo. Del mismo modo, muy pocos estudios informaron los costos asociados con el tratamiento de los eventos adversos de las TQH; estos ensayos fueron inconsistentes en sus enfoques, ya que algunos identificaron los costos de los recursos utilizados para el rastreo o el diagnóstico y el tratamiento de las complicaciones de forma individual, mientras que otros los agruparon para informar una estimación del costo total.

Asimismo, no se encontraron estudios que hayan examinado el impacto directo de los resultados clínicos asociados con las TQH con respecto a la utilización de recursos de salud y gastos asociados. Aunque en los EE.UU. ha habido una renuencia general a englobar los resultados económicos con los resultados clínicos en las investigaciones que comparan la eficacia de diversas estrategias terapéuticas, la evaluación de ambos parámetros parece muy útil. Teniendo en cuenta el carácter crónico de estas enfermedades, que requieren tratamiento de por vida, se puede asumir que estos costos serían significativos. Sin el examen directo cuantitativo de ambos aspectos a la vez, persisten las dudas sobre cuáles serían estas asociaciones.

Conclusiones

Si bien existen varios modelos que ilustran el peso de la sobrecarga de hierro y los beneficios de las TQH, la investigación de los aspectos farmacoeconómicos de la sobrecarga de hierro y su tratamiento en pacientes con beta-talasemia, ACF y SMD puede mejorar. En los estudios publicados falta la evaluación de diferentes parámetros, lo que hace necesaria la realización de más estudios que evalúen los costos de la enfermedad y los factores que contribuyen a la carga de enfermedad en los EE.UU. Los análisis que utilicen estos datos serán de gran ayuda, tanto para comprender el tratamiento en todo sentido, incluida la adhesión, así como para examinar las asociaciones y la generación de hipótesis para los estudios futuros.

Especialidad: Bibliografía - Hematología