Describen las Tendencias Actuales en la Producción de Medicamentos Huérfanos.

• AUTOR : Sharma A, Jacob A, Tandon M, Kumar D
• TITULO ORIGINAL : Orphan Drug: Development Trends and Strategies
• CITA : Journal of Pharmacy and BioAllied Sciences 2(4):290-299, Oct 2010
• MICRO : La metodología para la evaluación del tratamiento con medicamentos huérfanos aún se encuentra en fase experimental, lo cual dificulta la obtención de conclusiones para orientar la práctica clínica. Además, en muchas enfermedades raras hay un serio déficit de información, lo cual impide el diagnóstico y el abordaje adecuado de estas afecciones.

Introducción

El espiral ascendente que caracteriza el costo de la producción de medicamentos asociado con la restricción de las normas regulatorias, sumado al bajo rédito de las inversiones, son factores que dificultan el progreso y la innovación en el desarrollo de fármacos destinados a enfermedades que afectan a una población de pacientes pequeña. Es así como se implementó el término de «enfermedades huérfanas», destinado a las afecciones que, por razones económicas, cuentan con muy pocas posibilidades de tratamiento farmacológico disponibles, y que las empresas de la industria farmacológica han relegado.

Se considera que las enfermedades huérfanas afectan como máximo del 6 al 8% de la población mundial. También son conocidas como «enfermedades raras». Su incidencia en el nacimiento es menor de 1 en 2 000 individuos. Estas afecciones pueden desencadenarse a edades tempranas, como la atrofia espinal, los desórdenes de almacenamiento de lisosomas, ductus arterial, poliposis adenomatosa familiar y fibrosis quística, aunque más del 50% de las afecciones comienzan en la edad adulta, entre ellas el carcinoma renal, los gliomas, y la leucemia mieloide aguda. En la actualidad, se registran cerca de 5 000 enfermedades raras, mientras que se describen 5 nuevas entidades cada semana en la bibliografía médica. El 80% de estas afecciones parece tener una etiología genética, mientras que otras causas frecuentes son las infecciones (virales o bacterianas) y las alergias. También se han descrito afecciones de etiología degenerativa o proliferativa.

Un producto farmacológico considerado como fármaco huérfano es aquel que se ha creado específicamente para el tratamiento de alguna afección de baja incidencia o enfermedad huérfana. Este tipo de fármacos no se producen con fines económicos, sino que su propósito es atender una necesidad de la población. Se llama «indicación huérfana» a la indicación de una medicación creada para realizar un tratamiento de una afección de baja incidencia.

Las enfermedades huérfanas son poco frecuentes en la práctica diaria. Se estima que un médico puede atender un caso al año de este tipo de afecciones. Los profesionales dedicados a la enseñanza y la investigación intentan llenar este vacío terapéutico trabajando en el desarrollo de medicamentos huérfanos. Sin embargo, existen varios factores adversos, entre ellos la falta de incentivo a nivel de la carrera médica, la ausencia de financiamiento para la investigación y el requerimiento de un alto grado de especialización en el conocimiento de la afección por tratar. En la actualidad, existe un organismo credo para favorecer este proceso de investigación, la National Organization for Rear Diseases, el cual cuenta con un programa diseñado con tal fin, el Orphan Drug Act. A su vez, se ha creado una organización que financia proyectos de estudio para el desarrollo de fármacos huérfanos, el National Institutes of Health Office of Rear Diseases. En este sentido, se ha conseguido un gran progreso en el enfoque de las enfermedades huérfanas. Sin embargo, durante los últimos 25 años se han elaborado solo 300 medicamentos, una cantidad insignificante si se tiene en cuenta que existen miles de afecciones que aún requieren ser tratadas.

La asignación del estado de orfandad de una enfermedad y su medicación respectiva depende de la administración pública propia de cada país, y es así como se consigue trabajar en el abordaje específico de estas, fenómeno que podría ser impensado si las decisiones dependieran de la industria farmacológica, debido al bajo rendimiento económico que suponen estos tratamientos.

Desde este punto de vista, un medicamento huérfano puede ser aquel destinado a una enfermedad rara, pero el término también se aplica para aquellas afecciones en que las empresas farmacológicas no invierten debido a una falta de rédito. Es el caso de las enfermedades tropicales que afectan a millones de individuos, en las que no se cuenta con vacunas o fármacos por la razón de que la población afectada se encuentra en una situación de pobreza que impide afrontar los gastos correspondientes.

Por lo tanto, se puede clasificar a los medicamentos huérfanos en 2 grupos bien diferenciados: productos destinados al tratamiento de enfermedades raras, las cuales son afecciones graves que generalmente se ponen de manifiesto en el nacimiento o a edades tempranas y que hoy se estima que alcanzan 4 000 a 5 000 entidades en todo el mundo; productos retirados del mercado por motivos económicos o terapéuticos, es el ejemplo de la talidomida, la cual causaba efectos adversos como teratogénesis, o los analgésicos específicos utilizados para el tratamiento de la lepra y el lupus eritematoso.

El mercado de medicamentos huérfanos se encuentra en crecimiento. Durante 2005, alcanzó un valor de 54.5 millones de dólares estadounidenses, mientras que, en 2009, llegó a 84.9 millones de dólares. Se estima que el mercado crecerá un 8.9% para 2014. El 50% del mercado pertenece a empresas estadounidenses, y se espera que esta proporción se incremente en el futuro. Los fármacos destinados al tratamiento del cáncer son los que generan mayor renta.

En la Unión Europea, desde 2007 se han diseñado políticas para incentivar la producción de medicamentos huérfanos. Por ejemplo, se han reducido los impuestos en un 100% para la realización de protocolos y seguimientos, 100% para las inspecciones de preautorización y 50% para las actividades posteriores a la autorización.

La Food and Drug Administration cuenta con un departamento especial dedicado a promover la creación de productos que cuentan con condiciones de ser aplicables para el diagnóstico y el tratamiento de enfermedades raras. Esta entidad administra la mayor parte de los fondos que patrocinan la investigación en este campo. Mediante estos programas se han desarrollado más de 200 fármacos que se utilizan con éxito desde 1983, momento en el que se inició la medida. Los fondos otorgados están destinados a la investigación en la creación de medicamentos o productos alimenticios, los cuales deben contar con ciertos requisitos especificados, y a su vez no tienen posibilidad de ser producidos en forma convencional. Existe un panel de expertos que evalúan los distintos proyectos presentados cada año y deciden democráticamente cuáles son los beneficiados.

Si bien se ha progresado en las políticas de atención para las enfermedades raras, existe un gran número de estas que aún requieren ser consideradas. Incluso, en muchas oportunidades en que se han desarrollado los medicamentos indicados, se observan dificultades en la implementación de estos.

La metodología para la evaluación del tratamiento con fármacos huérfanos aún se encuentra en fase experimental, lo cual dificulta la obtención de conclusiones para orientar la práctica clínica. Además, en muchas enfermedades raras hay un serio déficit de información, lo cual impide el diagnóstico y el abordaje adecuado de estas afecciones.

En la medida en que los mercados asiáticos continúen expandiéndose, también crecerá la implementación de la producción de medicamentos huérfanos en dicho continente. Las entidades gubernamentales están cada día más alertas de la problemática de las enfermedades que no cuentan con el tratamiento apropiado y, por lo tanto, las ayudas económico-financieras para paliar este déficit irán incrementándose. Sin embargo, existen diferencias entre los distintos países de la región. Cada uno presenta divergencias en relación con las políticas de regulación e implementación del mercado farmacológico.

Las enfermedades raras deben contar con un mejor abordaje en lo referente al diagnóstico, y no solo al tratamiento. A su vez, la prevención en este subgrupo de enfermedades aún no se ha desarrollado.

Los países integrantes de la UE también presentan diferencias entre sí en cuanto al abordaje de esta problemática. Es imprescindible que estos incrementen las políticas de promoción para la creación de medicamentos huérfanos, incluyendo exenciones impositivas, clasificación especial y reembolsos para las empresas inversoras. Solo de esta manera podrá generarse un cambio sustancial en el mercado de productos huérfanos. Actualmente, existen organizaciones que demandan la aplicación de cambios legislativos para favorecer el tratamiento de los pacientes con enfermedades huérfanas; incluso, se ha fijado que el 29 de febrero sea considerado el día de las enfermedades raras.

Entre los países que han propiciado las normas para incentivar el desarrollo de planes de investigación y producción en esta área se encuentran Australia, Japón y Corea, mientras que Nueva Zelanda e India están en camino de realizar las modificaciones necesarias.

El futuro de la industria de medicamentos huérfanos depende en gran parte de la participación de los biogenéricos, ya que el 50% de estos fármacos son de tipo biológico. La farmacogenética está causando cambios en el paradigma del tratamiento farmacológico. Uno de los impactos inevitables de este escenario es la acotación de la población de pacientes a la cual se destina una droga, llegando a los límites de lo establecido por las normas.

Cabe destacar la importancia de los medicamentos huérfanos para países subdesarrollados como la India, los cuales son los que más se ven afectados por estas entidades. Es así como en la actualidad no se investiga en innovación farmacológica para enfermedades como la malaria y la tuberculosis, las cuales afectan a un gran número de individuos. Si bien se culpa principalmente a la industria farmacológica por esta negligencia, aquella no es la única responsable. Las empresas de medicamentos deben conseguir una renta que les permite mantenerse en el mercado y continuar desarrollando la investigación. Según datos recientes, se estima que el rédito de las inversiones en la industria farmacológica representa del 6 al 8% de lo invertido en investigación. En estos casos de enfermedades relegadas por muchos años se requiere de políticas de incentivación para el desarrollo de vacunas y nuevos fármacos. No obstante, la adquisición de medicamentos por parte de estos países es muy difícil desde el punto de vista económico, ya que, en algunos casos, la inversión en salud es de 2 dólares por año por habitante.

La industria farmacológica debería considerar las necesidades del mundo en general, sin dejar de tener en cuenta los costos de investigación y producción de los medicamentos y el rédito de estos, apoyándose en la implementación de políticas que favorezcan la posibilidad de desarrollo para el tratamiento de todo tipo de enfermedades, incluso las enfermedades huérfanas.

Especialidad: Bibliografía - Farmacología