Financiación de los Medicamentos Huérfanos en España

• TITULO : Financiación de los Medicamentos Huérfanos en España
• AUTOR : Darbá J, Kaskens L
• TITULO ORIGINAL : Consideraciones Económicas para la Evaluación de los Medicamentos Huérfanos en las Decision es de Financiación en España
• CITA : PharmacoEconomics – Spanish Research Articles 10(4): 141-146 2013
• MICRO : A la hora de decidir la financiación de los medicamentos huérfanos, es decir de aquellos destinados al tratamiento de las enfermedades raras, la relación entre costo y eficacia no puede ser el único parámetro para tener en cuenta, ya que de este modo se privaría a estos pacientes de recibir el mejor abordaje posible.

 

Introducción

En la Unión Europea (UE), la prevalencia de las enfermedades raras (ER) –aquellas que ponen en peligro la vida o que se asocian con invalidez crónica– es inferior a cinco casos por cada 10 000 habitantes. Sólo en España se estima que hay alrededor de 20 000 pacientes con ER. Si bien la incidencia de las ER es baja, globalmente incluyen más de mil entidades clínicas, que afectan a aproximadamente un 5% de la población de los países desarrollados. Para las cinco mil a siete mil ER reconocidas actualmente se utilizan los medicamentos huérfanos (MH). El principal obstáculo para el uso de los MH se relaciona con su altísimo costo, atribuible a su escasa comercialización. Por los mismos motivos, la rentabilidad para la industria farmacéutica se ve francamente reducida, razón por la cual, la investigación y la creación de MH es una tarea muy compleja.

Todos estos aspectos explican las consecuencias desfavorables que las autoridades sanitarias deben enfrentar, a la hora de facilitar la disponibilidad de los MH. Sin embargo, desde la perspectiva individual y societaria, la posibilidad de acceso a los MH es fundamental. Actualmente, la UE, Estados Unidos, Canadá, Australia y Japón tienen legislaciones específicas destinadas a estimular la creación de MH y su comercialización. Los sistemas nacionales de salud (SNS) en la UE evalúan específicamente la rentabilidad, es decir la relación entre costos y eficacia, de modo de establecer la financiación de los MH. Sin embargo, debido a que estos agentes rara vez resultan rentables, las decisiones que toman los servicios nacionales de salud pública deben basarse en otros criterios.

En el presente trabajo, los autores analizan los aspectos vinculados con la evaluación económica de los MH y las consecuencias sobre las decisiones de financiación en España.

 

Evaluación de los MH

Entre 2000 y 2007, sólo 45 (44 fármacos) de 400 MH fueron aprobados después de 34.8 meses en promedio; en 2010, el número aumentó a 63. Algunos MH han sido aprobados para más de una indicación.

Las ER ocasionan morbilidad y mortalidad significativas; las consecuencias sobre los pacientes y los sistemas de salud son considerables. Los organismos que financian los tratamientos con MH requieren indicios científicos acerca de la eficacia y la seguridad; en algunos países de la UE también se considera la rentabilidad. No obstante, por definición, los MH no son rentables. Asimismo, la eficacia es difícil de comprobar porque el número de enfermos es muy reducido. Por lo tanto, es necesario considerar otros cuatro criterios fundamentales.

 

Eficiencia y equidad

La Agencia Europea del Medicamento comprueba la calidad, la seguridad y la eficacia de los MH antes de su comercialización. El valor clínico añadido, en cambio, es un aspecto no contemplado. Este parámetro permite conocer la mejora relativa en la eficiencia, en comparación con el resto de las terapias disponibles. La decisión de financiación, sin embargo, le compete a los sistemas sanitarios de cada país y suele basarse en la eficacia comparada, respecto de las terapias existentes. No obstante, para las ER por lo general no se dispone de otras posibilidades terapéuticas para las comparaciones. Los estudios posteriores a la autorización y la creación de registros nacionales e internacionales son de cierta ayuda en este sentido.

El National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE) reconoce los problemas mencionados, de modo que sus decisiones no se basan únicamente en los datos de los estudios clínicos controlados. La gravedad de la enfermedad, la posibilidad de utilizar otras formas de terapia y los costos para el paciente cuando el tratamiento no es financiado por las autoridades sanitarias son algunos de los criterios para determinar la financiación de los MH. No obstante, si se tienen en cuenta la justicia social y la equidad, todas las personas con ER deberían tener posibilidad de acceder a las terapias existentes, por costosas que sean, e independientemente de la prevalencia de la enfermedad.

 

Costos

Se necesitan entre 10 y 15 años para que una nueva molécula pueda ser incorporada al mercado; además, cabe destacar que sólo una de cada diez mil moléculas ingresan en la fase de desarrollo. Si bien el proceso para la fijación de precios de los MH no difiere del que se aplica para los fármacos convencionales, las condiciones para acceder al mercado son distintas. De hecho, la creación de MH significa inversiones y riesgos de fracaso mucho más elevados, respecto de los medicamentos comunes.

El origen biotecnológico de la mayoría de los MH, la dificultad para identificar los pacientes afectados, la heterogeneidad de las ER y la falta de pautas terapéuticas específicas son otros factores que complican la investigación y creación de MH. La restricción a los MH se asocia con consecuencias muy desfavorables, tanto para el paciente como para la sociedad. Por estos motivos, en los Estados Unidos y en la UE se crearon legislaciones específicas destinadas a incentivar la investigación de los tratamientos para las ER. Según el SNS del Reino Unido, la gravedad de la enfermedad, incluso el riesgo de mortalidad, y los beneficios sobre la salud del paciente son algunos de los aspectos que se deben tener en cuenta al momento de decidir la financiación económica.

 

Relación entre costos y efectividad

Francia, Italia, los Países Bajos, Suecia y el Reino Unido son algunos de los países que realizan evaluaciones económicas sistemáticas de los MH, cuyos resultados suelen expresarse como cociente de costo y efectividad incremental. Los valores se comparan con un umbral que refleja el costo máximo que el Sistema Nacional de Salud está dispuesto a afrontar por un determinado MH. Según el NICE, si se aplican las metodologías convencionales muchos MH tienen cocientes incrementales de costos y efectividad relativamente altos. Por ende, este organismo propone considerar en forma especial los valores sociales. Según el NICE, al momento de decidir la financiación de un medicamento costoso se deben tener en cuenta la gravedad de la enfermedad, el riesgo posible de mortalidad y los beneficios sobre la salud.

Los costos evitados son otro punto que merece atención especial, ya que los MH evitan costos directos e indirectos, asociados con la falta de tratamiento apropiado de una determinada enfermedad. Los costos del tratamiento, las complicaciones, los posibles efectos adversos, la necesidad de utilizar drogas sintomáticas, los estudios diagnósticos y las internaciones son costos directos, en tanto que los indirectos tienen que ver con la reducción de la calidad de vida y de la productividad. En este último contexto, el cálculo de años de vida ajustados por calidad (AVAC), en relación con la prevalencia de la enfermedad, es particularmente relevante. El cálculo de los AVAC es especialmente útil para estimar los cocientes entre costos y efectividad. En este escenario, también deben contemplarse los AVAC ganados con el tratamiento, la reducción sustancial de la discapacidad asociada con la enfermedad y el aumento de la supervivencia del enfermo.

 

Consecuencias presupuestarias

Los gastos asociados con los tratamientos farmacológicos se han incrementado, en forma significativa, en los últimos años; por ende, las autoridades sanitarias han adoptado estrategias especiales. Según algunos estudios, los MH generan costos exagerados y desproporcionados, mientras que otros sugieren que las consecuencias, en términos del presupuestario sanitario, son accesibles. Los resultados de un trabajo mostraron que, en 2007, entre el 1% y el 2% del gasto en salud de Alemania, Francia, España, Italia y el Reino Unido se vinculó con los MH; en otra investigación de 2010, el porcentaje fue del 3.3%, estimando una estabilización, en alrededor del 4.6%, para 2016. Por lo tanto, aunque los costos de los MH son elevados, el costo global es bajo, como consecuencia de la baja prevalencia de las ER. Las consecuencias a nivel de salud pública serían, por lo tanto, también limitadas. En términos societarios, las consecuencias desfavorables serían bajas, especialmente si se tienen en cuenta las ganancias en salud para los pacientes. En general, los beneficios del tratamiento de las ER superarían ampliamente los costos vinculados con el uso de MH.

 

Discusión y conclusiones

La comercialización de MH no significa necesariamente que éstos sean accesibles para los pacientes, un aspecto directamente relacionado con las políticas de financiación en cada país. En el presente artículo, los autores analizaron los distintos criterios que se deben tener en cuenta al momento de decidir la disponibilidad de MH para los pacientes con ER; en este contexto, es obvio que la rentabilidad (cociente costo-eficacia) no puede ser el único parámetro para tener en cuenta, ya que comprometería considerablemente el derecho de los enfermos a ser tratados de la mejor manera posible. 

Especialidad: Bibliografía - Clínica Médica